医药行业主体可适用的合规管理范围广泛（见文末表1），临床前的药学研究、药理毒理研究贯穿临床试验全过程（见文末表2），在临床试验过程中收集的数据是判断新药研发疗效的重要依据，《药物临床试验质量管理规范》（GCP）对如何保证数据的真实、充分、可靠提出了一系列要求，各合规义务主体应遵照执行。临床试验参与主体作为个人信息收集主体应通过个人信息保护影响评估，合法收集、存储、处理、使用个人信息。在数据跨境传输时应遵循相关法律规定，在出境数据规模达到法定量级时按照法定路径出境。临床试验周期长、参与主体多，在遴选外包服务商时应采用信用管理，并区分不同主体执行反商业贿赂策略。从研究的设计与实施、全面评估风险以及受试者的招募、医疗保护、隐私保密、知情同意等多个维度确保伦理审查合规。
一、药物研发临床试验的合规义务主体
药物研发临床试验的参与主体，即合规义务主体主要包括申办者（Sponsor）、研究者（PI）、临床试验机构、合同研究组织（CRO）。申办者，指负责临床试验的发起、管理和提供临床试验经费的个人、组织或者机构[1]，如医药公司。申办者为临床试验数据质量和可靠性的最终责任人。研究者（PI）指实施临床试验并对临床试验质量及受试者权益和安全负责的试验现场的负责人。药物临床试验机构，如经备案的三级甲等医院。合同研究组织（CRO）指通过签订合同授权，执行申办者或者研究者在临床试验中的某些职责和任务的单位，如接受申办者委托开展临床试验，或接受临床试验机构委托代为招募受试者。CRO对临床试验数据真实性、完整性、规范性承担法律及合同约定的责任；对其出具的相关报告和数据承担直接法律责任。
二、临床试验合规要点
1. 数据质量
1）数据真实
临床试验应保障所采集的源数据可以溯源，确保数据的真实性。试验原始数据的修改应留痕且理由明确，“原始记录的任意修改具有发生严重缺陷的可能性”。如某肿瘤医院病例报告表（CRF）通过修改受试者的药物用量，使本不应纳入试验方案集的患者被作为临床试验对象并给予试验用药[2]，不仅影响临床试验数据和结果的真实性，同时也对患者治疗产生不利影响。
2）数据可靠与一致性
实务中应重视临床研究过程记录表格与原始医学记录的一致性。以II/III临床试验现场核查为例[3]，如药物输注时间与医嘱、病历访视就诊时间、生命体征测量等表格记录时间均不一致时，可能会被判定为影响临床试验质量。而在受试者人数极少的情况下，发生异常多例次给药时间超窗、随访检查时间超窗等违背方案的现象，且超窗时间明显不合理时，上述大量违背试验方案的情况可能被认定为影响临床试验质量。
3）数据充分
完整记录试验用药品使用过程。以注射剂为例，现场使用记录应包括受试者基本信息、医嘱、治疗单、注射执行记录、注射剂量、部位、注射后观察。
2. 数据合规
1）个人信息保护
申办者根据相应的法律法规及知情同意文件采取适当的措施保护其在研究中获取的所有个人信息（包括受试者、研究者及其他研究人员的个人信息）的保密性和安全性。个人信息处理也应遵守《中华人民共和国个人信息保护法》等相关规定。临床试验开展过程中，申办者、临床试验机构和其他相关方仅可按照研究方案、知情同意书和人类遗传资源管理（包括行政许可决定或备案）中允许的方式使用对应的生物样本。谈知情须为经授权且具备执业资质的研究人员，不得由无专业背景、无法解释医学专业问题的人员与受试者对谈。
表3 常见知情同意的类型
2）数据跨境传输
临床试验过程中收集的用药记录、检验报告等个人健康生理信息，个人基因等个人生物识别信息、身份证等个人身份信息均属敏感个人信息[4]，按照《促进和规范数据跨境流动规定》的要求，应进行个人信息保护影响评估（PIA）。当出境数据规模达到1万人的标准时，应申报数据出境安全评估，如不足1万人则需进行标准合同备案。
3. 反商业贿赂
继《医药行业合规管理规范》施行后，25年年初我国市场监督管理总局又发布了《医药企业防范商业贿赂风险合规指引》，要求医药企业建立合规管理体系，识别、梳理药物研发、生产、流通各阶段的风险点并采取相应的措施。
药物研发阶段反商业贿赂合规视主体不同有所区别，具体如：（1）申办者选聘第三方CRO提供服务时，应采用信用管理，通过反商业贿赂条款对其进行管理，并在合同中明确约定“申办者有权对外包事项的履行情况进行必要的监督或者合规审核[5]”。（2）实务中，因部分临床试验机构（如大型肿瘤医院）病源集中，故其在多家医药企业（即申办者），均有意向委托其进行靶点肿瘤药物试验时，享有较大的选择权，而临床试验受试者招募无需公开招投标，从而为“推荐费”等利益输送行为提供了空间。
除以上行为以外，针对研究者及临床试验机构，临床试验申办者还应关注是否“为了促使研究者放松入组标准、获得优先入组特权，或掩盖试验中发现的问题而给予研究者的患者招募奖励、数据核查奖励等[6]”。同时，GCP规定“申办者向其支付的试验经费应合理、符合市场规律[7]”，不得变相。
4. 伦理审查
初始伦理审查[8]应关注以下要点：
1）科学规划研究的设计与实施，如根据试验需要设置安慰剂对照组或适用单臂试验（Single-Arm Trial）。
2）尊重和保障受试者或其监护人的知情权和参加研究的自主决定权，严格履行知情同意程序，不允许使用欺骗、利诱、胁迫等手段使受试者或其监护人同意参加研究，允许受试者或其监护人在任何阶段无条件退出研究。规范知情同意书的撰写，如遵守受试者不受干扰独立作出判断的一般原则，避免使用易被认定为诱导受试者非理性参加临床试验的字样。既往生物样本的采集仍应区分不同情形，而不能全部适用豁免知情同意。
3）风险与受益的评估，研究的科学和社会利益不得超越对受试者人身安全与健康权益的考虑。当科学研究、社会利益与受试者利益冲突时，受试者利益绝对优先。研究风险受益比应当合理，使受试者可能受到的风险最小化，排除对试验风险更敏感或更易受伤害个体或群体，如针对脊髓损伤治疗的临床试验易产生褥疮，应避免招募患有低蛋白血症的受试者，以免对其产生不好的预后效果。
4）受试者招募方式、途径、纳入和排除标准是否恰当、公平。当医生/研究者与患者存在依赖关系的情况下，由具备资格且独立于医患关系之外的主体负责招募。
5）受试者的医疗保护，当受试者参加研究受到损害时，给予合理、合法的治疗、补偿或者赔偿。
6）注重受试者的隐私和保密，受试者个人信息及相关资料的保密措施应充分，研究结果发布的方式、时间恰当。
7）根据《药物临床试验质量管理规范》（GCP）第二十三条第（十四）项的规定，研究涉及未成年人等弱势群体时，儿童受试者达到了签署知情同意的条件，则需要由本人签署知情同意之后方可继续实施。
结语
去年6月，国家医保局、国家卫生健康委联合发布了《支持创新药高质量发展的若干措施》医保发〔2025〕16号，为推动创新药高质量发展出台了多项举措，扶持医药行业高速发展。同时，相关职能部门对医药领域的突出问题始终保持高压态势，医药企业在把握政策机遇的同时，有效规范各主体权责，有利于保障临床试验的质量与规范，从而保障企业稳健有序发展。
表1[9] 医药行业主体可适用的合规管理领域范围（药品相关）
表2 新药研发流程及主体示意图（以小分子药物为例[15]）
【法条引用】
[1]《药物临床试验质量管理规范（2020修订）》第十一条
[2] 国家食品药品监督管理总局“关于7家企业6个药品注册申请不予批准的公告”（2016年第92号）
[3] “聚集II/III临床试验核查的关键控制点及常见问题分析”，南昌大学临床药理研究所熊玉卿教授。
[4]《信息安全技术 个人信息安全规范》（GB/T35273—2020）附录B
[5]《医药企业防范商业贿赂风险合规指引》第二十一条（二）医药企业应当与外包服务商签订服务合同，全面载明服务内容、服务成果、费用标准、服务期限以及反商业贿赂条款等；建议在合同中明确约定，医药企业有权对外包事项的履行情况进行必要的监督或者合规审核。
[6] 顾泱、史昭君、刘之瑶、郑杜之韵、张玉臻、于逢祺、张乃方、孙舒闻、赵小荷、盛凌钰，“医药临床研究风险高悬下的合规提示与应对建议”，2025年7月8日。
[7]《药物临床试验质量管理规范》第四十条 申办者与研究者和临床试验机构签订的合同，应当明确试验各方的责任、权利和利益，以及各方应当避免的、可能的利益冲突。合同的试验经费应当合理，符合市场规律。申办者、研究者和临床试验机构应当在合同上签字确认。
[8]《药物临床试验初始伦理审查要点及案例分析》陈旻
[9]《医药行业合规管理规范》
[10] Marketing Authorization Holder
[11] Contract Research Organization
[12] Contract Manufacturing Organization
[13] Contract Development and Manufacturing Organization
[14] Contract Sales Organization
[15] 美国国家卫生研究院（NIH）国立转化科学促进中心（NCATS），https://ncats.nih.gov/translation/maps
